2021年全球最腾贵药物 TOP 10
近期 ，GoodRx再次列出了市场上最腾贵的10种药物 ，包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价 ，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许保存差别。
NO.1 Zolgensma
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。
NO.2 Zokinvy
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市 ，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层卵白病开发的首个治疗要领。以50mg胶囊717美元的价格盘算 ，月用度将抵达86040美元。因此 ，也就使得Zokinvy像大大都孤儿药物一样 ，年用度高达1032480美元。
NO.3 Danyelza
Danyelza是腾贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准 ，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者 ，每年的用度为977664美元。
NO.4 Myalept
Myalept用于治疗全身性脂肪漫衍异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症 ，是同靶点唯一一款上市的药物 ，甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物 ，患者治疗选择少少。
Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元 ，每年用度近89万美元。
NO.5 Luxturna
Luxturna的价格为每年85万美元 ，位列第五位。Luxturna是一种基因疗法 ，可治疗遗传性视网膜营养不良 ，这种疾病会导致视力丧失 ，甚至完全失明。Luxturna只能在院内使用 ，需要医生向每只眼睛中注射药物 ，但标价腾贵 ，每瓶价格为42.5万美元。
NO.6 Folotyn
Folotyn属于二氢叶酸还原酶（dihydrofolate reductase ，DHFR）抑制剂 ，被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤 ，年用度近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市 ，2020年也在中国获批。
NO.7 Brineura
Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物 ，2017年首次上市 ，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合卵白2型（CLN2）Batten�。–LN2-Batten）。
由于技术问题 ，无论是靶点照旧疾病考虑 ，Brineura的竞争严重缺乏。2021年1月 ，300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元 ，推荐剂量为每2周300mg ，这意味着在一年的时间里用度总计为73万美元。
NO.8 Blincyto
Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体 ，2014年在美国上市 ，用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。通常每年需要使用约168瓶 ，按目前的订价 ，抵达每瓶4242美元 ，年度用度为712672美元。
NO.9 Ravicti
Ravicti（苯丁酸甘油）用于治疗尿素循环疾病 ，是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法 ，患者每年需要服用132瓶。2021年1月 ，Ravicti的标价上涨了4.8％ ，至每瓶5273美元 ，按标价盘算的年用度为69万美元。
NO.10 Soliris
Soliris的用度为每年678392美元 ，用于治疗阵发性夜间血红卵白尿、非典范溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。
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